有自媒體文章稱，治療脊髓性肌萎縮癥患兒所需要的特效藥物諾西那生鈉（NusinersenSodium），僅一針的價格就高達70萬元人民幣。但這款藥在其他國家只需要40多美元，相當于280多元人民幣。

    罕見病患兒、天價藥、同藥不同價......不少不明真相的網友一時間群情激憤，有的還指責藥企掙錢太黑心，政府部門不作為。

    但事實真是如此嗎？

    「1」

    國外280元，國內近70萬？

    罕見病“天價藥”的誤解

    脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA)，是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病。有80%的SMAⅠ型患者不能活過2歲。醫學數據顯示，SMA在我國新生兒中發病率約為萬分之一，目前全國約有SMA患者3萬多名。

    2018年5月，國家衛健委等五部門聯合制定《第一批罕見病目錄》，其中就包括了脊髓性肌萎縮癥。

    放眼全球，由美國渤健公司研發的諾西那生鈉注射液是治療SMA的特效藥。2019年2月，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監督管理局批準，成為中國第一個，也是唯一一個治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物。

    獲批上市后，諾西那生鈉注射液的定價是：單支69.97萬元，而且目前屬于自費藥物，尚未納入醫保。

    其實，這款藥在原研國美國的定價也相當昂貴——12.5萬美元/針，第一年要注射6次，治療費用約75萬美元，第二年費用降至一半。

    面對網絡上洶涌的民意，研發藥企渤健公司發出聲明，解釋其為何將這款罕見病用藥賣出天價：

    “藥品價格和藥品報銷后患者自付費用，是兩個完全不同的概念。據澳大利亞藥品福利計劃網站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格。

    根據中國相關規定，參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫保談判。”

    諾西那生鈉注射液在中國與國外之間的價格差異，一個很重要的原因是有沒有納入醫保范圍。并且在國內獲批上市的時間較晚，錯過了參加2019年醫保談判的機會。

    「2」

    罕用病用藥能全部進醫保嗎？

    看到這則消息后，廣東一位母親歐陽春蘭向國家藥品監督管理局提交信息公開申請，希望了解這種“天價藥”——諾西那生鈉注射液的采購方式和國內定價依據。

    對此，國家醫保局回應稱，“除了藥物的原材料、研發成本等，藥企也會考慮利潤問題”，該藥處于市場壟斷，已被納入醫保談判日程。

    暫未拿到醫保談判“入場券”的藥企渤健公司也表示，正在積極爭取推動罕見病藥物進入醫保。

    但在全國14億人的醫療衛生需求面前，醫?；鸷芏鄷r候都顯得捉襟見肘。

    在國家“錢袋子”有限的情況下，醫?；鹨员；緸橹骶€，不可能將所有“天價”藥物都納入醫保，否則不僅醫保基金吃緊，還會擠占其他常見病、多發病的醫保資金。

    2020年5月30日，《中國罕見病醫療保障城市報告2020》顯示，罹患同一種罕見病、使用同一種藥，患者在不同的城市會面臨極為不同的醫保報銷力度，最終的可負擔情況也截然不同。

    《中國罕見病醫療保障城市報告》圖表

    原人社部醫保司司長姚宏在接受媒體采訪時就講過一個例子。有一種罕見病“戈謝病”，其治療藥物已經進入醫保，但在縣級醫保層面，一個戈謝病病人的藥品和治療花銷就可能把全縣的醫療費用全部花掉。而能否由市級、省級統籌，各部門之間沒有達成統一意見。

    更何況，如今許多地方的醫保資金已經虧空嚴重，一些大城市每年虧空可達3億至5億元。

    那么，有沒有其他辦法能讓“孤兒藥”不“孤兒”，罕見病用藥不“天價”？

    「3」

    醫保承壓

    罕見病藥價如何降下來？

    雖然許多罕見病對公眾而言很陌生，但其實這幾年在全國兩會和業界交流中，罕見病用藥經常是熱門話題。

    對于罕見病用藥，業內較為認可的保障策略是“1+N”多方共付模式，其中“1”指的是醫保，“N”指的是眾多其他途徑。

    在今年全國兩會上，多位政協委員提交了《關于建立中國罕見病醫療保障“1+4”多方支付機制的建議》提案。其中，“1”是指將《第一批罕見病目錄》的相關藥物逐步納入醫療保障，進入國家基本醫保用藥目錄，或在政策容許的情況下，進入省級統籌范疇。“4”是指建立專項救助、整合社會資源、引進商業保險以及患者個人支付。

    關于罕見病的建議提案

    目前，一些醫?；饓毫Σ淮蟮氖∈?，陸續出臺了對罕見病的救助政策。例如，浙江省探索建立了罕見病用藥保障機制，浙江罕見病患者每年自費上限不超過10萬元。

    還有一些機構和企業也在開展罕見病援助。2019年5月，中國初級衛生保健基金會宣布SMA患者援助項目正式啟動，援助藥物由渤健公司捐贈。該項目幫助SMA患者第一年的治療費用相比全自費節省約2/3，之后每年的治療費用與全自費相比可節省約一半。

    此外，壟斷藥品如果迎來競爭者，也有利于罕見病用藥價格的下降。

    例如，針對SMA治療的藥物，除渤健公司的諾西那生鈉注射液外，還有諾華制藥的Zolgensma。這款藥物已經在美國、日本等國獲批上市，不過目前尚未進入中國。

    由羅氏研發的SMA藥物也在今年4月23日遞交了在中國上市的申請，并于6月進入優先審評，有望在年內獲批。

    話又說回來，“1+N模式”中，“N”有很多種，但“1”只有一個。業內普遍認為，要解決罕見病用藥難、用藥貴的問題，最根本的解決方式還是國家和藥企談判，將價格談下來。