近日，中國生物技術發展中心發布了《關于國家重點研發計劃“干細胞及轉化研究”重點專項2018年度項目安排公示的通知》（下稱《通知》），2018年度，“干細胞及轉化研究”重點專項擬立項項目共計30個，總經費5.85億元，項目周期均為2018-2022年。

    業內普遍觀點認為，干細胞作為再生醫學領域的重要技術，除國家經費支持外，近年來政策不斷利好，市場潛力巨大，眾多企業已開始搶灘布局。如廣證恒生研報認為，我國現階段干細胞市場規模已超過400億元，同比增長速度超過50%。

    不過， 相比2017年的43個項目及9.4億元總經費，2018年度“干細胞及轉化研究”重點專項擬立項項目減少13個，總經費縮水37.77%。對此，6月5日，中國生物技術發展中心相關負責人表示，項目就是這么安排的。

    “項目是有周期的，上一輪該支持的都支持了。”對于資金縮水，一位生物醫藥公司研發總監分析說：“值得注意的是現在干細胞已經在向產業化轉移，行業質量標準已發布，臨床實驗基地也批了一百多家，后面重要的是做產業化的事。”

    近日，博雅控股集團（下稱“博雅”）董事長許曉椿亦表示，2015年以來，國家投入了大量的精力支持干細胞行業發展，我國正處在干細胞研究向產業化的過渡階段。“不過，我國干細胞基礎研究的臨床轉化和產業化仍面臨瓶頸，需要進一步突破。”

    獲國家經費

    根據《通知》，上述獲得中央財政經費支持的項目共30個，項目牽頭承辦單位既有醫院，如蘇州大學附屬第一醫院，又有高校和研究所，如中山大學、中國醫學科學院基礎醫學研究所，單個項目經費支持在92萬元到2981萬元不等。

    早在2014年底，國務院印發了《關于深化中央財政科技計劃（專項、基金等）管理改革的方案》，對科技部、國家發改委等13個部門管理的公益性行業科研專項進行整合，形成國家重點研發計劃，“干細胞及轉化研究”被列為了國家重點研發計劃之一。

    2016-2017年，“干細胞及轉化研究”已獲得了兩次中央財政經費支持。2016年，25個擬立項項目（包含青年科學家項目）獲得了約4.88億元的經費支持；2017年，43個擬立項項目則獲得了9.4億元的經費支持。

    在業內人士看來，除經費支持外，近年來，干細胞領域政策也不斷利好。許曉椿就表示，2015年以來，國家投入了大量的精力支持干細胞行業的發展，頻發支持政策。

    如2017年5月10日，科技部印發了《“十三五”生物技術創新專項規劃》，提出要重點加強干細胞的應用基礎研究和轉化研究，強化干細胞、生物醫用材料與組織工程的交叉融合，引導我國生物醫用材料產業的技術升級和細胞治療等新治療手段的規范化臨床應用。

    同年6月，科技部、國家體育總局、原國家衛計委等6部門聯合發文表示，要開展胚胎干細胞、誘導性多能干細胞和成體干細胞等干細胞定向誘導分化、規模化培養等基礎與臨床研究。

    而干細胞之所以能獲得政策青睞，重要原因或在其廣泛的醫學價值。干細胞被認為是繼藥物治療、手術治療外的另一種疾病治療方法，有望引領再生醫學革命。廣證恒生研報表示，由于干細胞的復制、分化能力，其應用前景不可估量，可用于美容、器官移植、生物修復和疾病治療等領域。

    在政策支持和潛在的醫學應用價值下，干細胞產業被給予了較高的市場期待，多家機構預測，2020年，全球干細胞產業規模將達4000億元，目前中國干細胞市場規模已超過400億元，年復合增長率超過50%。

    搶灘布局

    潛在的市場規模，引來了眾多企業布局干細胞產業。

    干細胞產業由上游的干細胞采集與存儲、中游的干細胞制劑生產研究和下游的干細胞臨床治療與應用三部分組成。目前，上游的采集與儲存則是我國干細胞產業較為成熟的領域。

    “臍帶血是造血干細胞的重要來源，造血干細胞的確是目前臨床應用最為成熟的干細胞，對于血液系統疾病及部分免疫系統疾病有治療作用。”許曉椿說。

    中源協和亦在2017年年報中表示，國內干細胞行業的上游是最成熟的產業化項目，根據 Market Research&Transparency Market Research 估計，目前全國整體干細胞存儲率比例仍不足 1%，地區儲存率也不平衡，與發達國家相比差距較大。參考發達國家，我國干細胞存儲市場預計規模超過 300 億元。

    以為人熟知的臍帶血存儲為例，多家上市公司已有布局。如查閱南京新百2017年年報后發現，這家曾主要從事百貨業務的公司在2017年2月1日，以34.2億元正式取得山東省齊魯干細胞工程有限公司76%的股權，后者是一家以臍帶血造血干細胞存儲為主營業務的高新技術企業。

    此外，中源協和主營業務為細胞制備和存儲服務、基因檢測、體外診斷試劑的銷售、美容抗衰老等。其2017年細胞檢測制備及存儲業務實現營業收入4.92億元，同比增長16.98%，毛利率達到82.7%。

    不過，多位業內人士表示，干細胞上游存儲市場雖已發展成熟，但中下游產品的應用才是企業競爭的主要領域，相關企業在干細胞產業中下游也逐步布局。

    中源協和在2017年年報中提到，干細胞存儲占整個產業的份額從2010年的20.9%下降至2018年的15.2%，全球干細胞產業逐步向藥物研發制造等下游應用市場傾斜。

    “在產業下游的臨床應用領域，博雅與北京大學第三醫院合作進行的干細胞治療早衰癥的臨床實驗是全球首例通過胎盤干細胞逆轉衰老的嘗試；博雅的干細胞治療已經在美國進入Ⅱ期、Ⅲ期臨床，Ⅲ期臨床的干細胞治療是針對外周血管炎導致的下肢病變。”許曉椿介紹。

    產業化待推進

    許曉椿指出，從目前國內的臨床發展現狀來看，干細胞藥物研發重復性大。干細胞在臨床領域面臨高投資、高風險但是低回報的風險。并且，近年來國家投入偏向于科研院所，而干細胞行業的發展需要的不僅是財政撥款，更加需要落地轉化，要實現干細胞再生醫學的持續發展，不在于科研機構和醫院，而在于企業。

    在上述研發總監看來，干細胞目前明確朝藥物開發推進。“行業質量標準已發布，臨床實驗基地也批了一百多家，后面重要的是做產業化的事。”

    “最近幾年，我國干細胞行業的發展出現了好兆頭，國家頻發支持政策，行業也逐步朝規范化方向發展，干細胞作為藥物申報的標準也得到了明晰——我國干細胞藥物獲得臨床批件不會太遙遠。”許曉椿亦認為，干細胞產業化迎來了利好。

    就在5月，中國醫藥生物技術協會發布公告，截至2018年5月，繼第一批7家機構的8個干細胞臨床研究項目備案之后，又有10家機構的12個干細胞臨床研究項目按照《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》的規定完成備案。

    根據上述公告，備案項目包括人臍帶間充質干細胞治療銀屑病的臨床研究（中南大學湘雅醫院）、臍帶間充質干細胞治療狼瘡性腎炎的隨機盲態平行對照多中心研究（南京鼓樓醫院）等12個臨床研究項目。

    此外，2017年12月，原食藥監總局發布了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，對細胞治療臨床研究分期設計以及試驗數據方面做出了新指導原則，被市場認為有利于產品臨床試驗所需時間，加快上市步伐。

    不過，許曉椿以上市產品為例，2009年至今，全球已經有十多款干細胞藥物獲批上市，但是國內尚未有干細胞藥物獲批上市。不過最近幾年，國內通過備案的干細胞臨床研究機構已經有一百多家，通過備案的干細胞臨床研究項目20項左右，增長速度很快。

    對此許曉椿指出，我國干細胞治療研發水平不比國外差，但基礎研究的臨床轉化和產業化面臨瓶頸。“從目前的發展形勢來看，制約產業化發展的因素可從技術層面以及政策層面來考慮。技術層面包括缺乏原創性科研成果、規模化標準化制備、質控要求高等，政策層面包括政策監管與產業化進程不能同步等。”